又一国产创新药获“FDA孤儿药”认定！

近日，思路迪发布公告，企业自主研发的创新药3D185获得了FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗胃癌和胃食管连接处癌，这是授予3D185的第二个孤儿药资格认定；2022年10月，3D185亦获得治疗胆道癌的孤儿药资格认定。

通告主要内容

一、公告主要内容2023年1月13日，3D185被美国食品药品监督管理局（“FDA”）授予孤儿药资格认定，用于治疗胃癌和胃食管连接处癌。这是授予3D185的第二个孤儿药资格认定；2022年10月，3D185亦获得治疗胆道癌的孤儿药资格认定。FDA孤儿药资格认定只用于治疗在美国发病人数低于20万人，或者超乎预期的情况下，发病人数超过20万人的疾病，而获此认定的药物必须通过足够的非临床和临床数据 表明其能够带来比现有已获批疗法更大的获益。

“孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。二、药品相关情况 3D185是一种成纤维细胞生长因子受体(FGFR) 1-3和集落刺激因子1受体(CSF1R) 抑制剂，预计可抑制1、2和3型成纤维细胞生长因子受体的活性。目前正在标准治疗无效的晚期实体瘤患者中进行I期临床试验，评估其单药安全性和耐受性。关于FGFR FGFR家族是受体酪氨酸激酶的一个重要家族，异常的FGFR通路与许多恶性肿瘤 的发生发展密切相关。靶向异常FGFR的药物是近期癌症治疗发展的热点，有望为癌症患者提供更多的治疗选择。3D185是一种FGFR小分子抑制剂，可选择性抑制FGFR1、FGFR2及FGFR3激酶，其抗肿瘤活性已在临床前研究中得到证实，其高选择性的特点在避免多靶点抑制的潜在毒性、敏感人群的选择、联合用药方案 的设计等方面具有明显的竞争优势。胃癌是全球主要的健康负担之一，90%以上的胃癌是腺癌。胃食管连接处癌在解剖学上跨越食管远端和胃近端，胃食管连接处癌多为腺癌，由于其位置，胃食管连接处癌经常与胃癌合併治疗。